原標題：臨床試驗風險管控 關鍵在哪

來源：健康報

原標題：臨床試驗風險管控 關鍵在哪

來源：健康報

開欄的話：作為新藥械上市前的重要一環，臨床試驗在推動醫學科學進步、確保新藥械安全有效方面具有非凡意義。然而，我國藥物臨床試驗的開展仍有進步空間。即日起，本版開設“走進臨床試驗”專欄，持續關注臨床試驗的最新進展。

□青島大學附屬醫院臨床試驗中心副主任 曹玉

生物醫藥產業迎來重要發展機遇

生物醫藥產業是關系國計民生和國家安全的戰略性新興產業，加強基礎研究和科技創新能力建設關乎生物醫藥產業高質量發展。近十年，常被生物醫藥產業領域稱為“非凡的十年”，國家對生物醫藥產業發展的重視程度逐步加深。《中華人民共和國國民經濟和社會發展第十四個五年規劃和2035年遠景目標綱要》和《“十四五”生物經濟發展規劃》分別提出“生物醫藥是國家戰略性需求，是強化國家戰略科技力量的重大創新領域”和“將面向人民生命健康的生物醫藥產業作為生物經濟首要發展領域”。

隨著國家和有關部門出臺一系列支持生物醫藥發展和臨床試驗改革的措施，包括臨床試驗注冊核查、優先審評審批制度、仿制藥一致性評價、上市持有人制度、臨床試驗機構備案制、以新藥為主體的醫保準入和談判續約機制、將臨床試驗經費納入國家公立醫院績效考核等，我國的新藥研發和臨床試驗走上了快車道，尤其是在罕見病藥物、抗體和抗體偶聯藥物、細胞治療藥物、基因與核酸藥物、核藥等領域，我國新藥研發彎道超車，進入了全球新藥研發的第一梯隊。

《中國新藥注冊臨床試驗進展年度報告（2023）》顯示，2023年，我國藥物臨床試驗登記與信息公示平臺登記的臨床試驗數量達到4300項，創下新高。1類創新藥試驗占新藥臨床試驗登記總量的69.1%，臨床試驗的實施效率和啟動效率均得到進一步提升。

臨床試驗風險管理三要素

作為一種特殊的醫療行為，臨床試驗是藥品上市前必須開展的驗證過程，其實施目的主要在于觀察試驗藥物的有效性和安全性。雖然生物醫藥產業發展整體向好，但就這一層面而言，臨床試驗過程中存在的風險依然無法避免，主要包含以下三個范疇。

一是藥物和臨床試驗本身的風險。對于藥物來說，適應證、靶點、抑制劑和激動劑的不同都會對藥物臨床試驗風險產生影響，此外，Ⅰ期臨床試驗的風險尤其是首次人體試驗的風險要明顯大于Ⅱ期和Ⅲ期臨床試驗。

二是臨床試驗參與者的風險。臨床試驗可能給參與者帶來不良事件、嚴重不良事件甚至造成身體損害。對此，作為臨床試驗的主體，申辦者和研究者應做好風險控制與預防，并提供充足的保證和保險措施。

三是臨床試驗數據質量風險。截至2025年2月4日，國家藥監局藥物臨床試驗機構備案管理信息平臺上顯示備案成功的機構已達1700家。應該看到的是，新的研究者給臨床試驗領域帶來了新生力量，改變著臨床試驗的行業布局，觸發了行業“內卷”，同時也給臨床試驗數據質量帶來了一定風險。基于此，申辦者作為臨床試驗數據質量的主體責任承擔者，研究者作為臨床試驗現場責任的承擔者，二者應密切配合，全方位全流程保證臨床試驗的數據質量。

執行層面的管控措施

從臨床一線研究者和臨床試驗機構管理者的角度出發，建議從以下幾個方面加強臨床試驗風險管控。

一是臨床試驗機構和研究者應建立完善的運營管理體系。從體系建設上保障臨床試驗數據的質量和臨床試驗參與者的安全顯得尤為重要，包括硬件管理、團隊建設、制度管理體系、培訓體系、質量控制與保證體系、藥物管理體系、檔案管理體系、急救管理體系、倫理審查體系、臨床試驗參與者管理體系和風險管理體系的建設等。目前，個別機構、專業組和研究者在準備和維護運營管理體系時存在輕視心理，甚至有部分抵觸情緒。其實，各專業組運營管理體系建設的過程，恰恰是主要研究者及其團隊系統的學習過程，是保證臨床試驗質量的重要環節，各專業組和研究者應在機構的指導和協助下，認真對待管理體系的建設。

二是申辦者應建立完善的質量管理體系和質量管理團隊。作為臨床試驗的責任主體，目前部分一線臨床監查員的管理能力尚待提升，且流動性較大，給臨床試驗質量帶來實質性的風險，申辦者應高度重視。按照相關要求，申辦者應建立基于風險的質量管理體系，主要包括質量管理團隊（包括臨床監查員、臨床試驗稽查員和稽查團隊的建設、流動性控制、能力培養等），流程管理體系（包括管理制度、標準作業程序以及執行考核機制等），風險管理體系（制定臨床試驗方案時應明確臨床試驗參與者保護措施和保證臨床試驗結果可靠的關鍵環節和措施，從系統和項目層面識別風險和建設風險的措施，定期評估風險控制措施等）和問題管理措施（對重大問題的識別、報告和原因分析以及糾正和預防措施的實施等）。

三是研究者對臨床試驗參與者的權益和安全把控的措施。業內始終流傳著這樣一句話，即一個優秀的醫生不一定是一個優秀的研究者，一個優秀的研究者肯定是一個優秀的醫生。研究者團隊對參與者的安全和權益保證主要涵蓋兩方面內容，研究者團隊首先應是一個非常優秀的臨床診療團隊，具有齊全完善的急救設備、急救流程和綠色通道，特別是具有足夠的急救處理能力和經驗，能夠在臨床試驗參與者出現不良事件或嚴重不良事件時第一時間用最規范的診療措施實施急救和處理，保證參與者的安全，不出現醫療事故和醫療過失；其次研究者團隊應嚴格按照臨床試驗相關要求建設好相關臨床試驗參與者權益保護體系，能夠規范地對參與者的不良事件和嚴重不良事件進行記錄、報告和隨訪，把臨床試驗參與者的權益和安全落到實處。

四是研究者能力提升與培訓過程中的風險規避與知識掌握。基于目前我國臨床醫生普遍忙碌的狀態和對相關培訓的重視程度不同，在臨床試驗數據核查和日常監督檢查過程中，易發現個別研究者對培訓持輕視態度的現象。建議研究者要高度重視臨床試驗相關培訓，切實提升自身對臨床試驗的理解和對臨床試驗質量的把控。質量源于設計，申辦者應組建高標準的團隊進行臨床試驗方案的設計，并與研究者一起討論定稿，而研究者也應掌握臨床試驗方案設計的基本知識。臨床試驗相關工作要求研究者應具備臨床試驗所需的專業知識、培訓經歷和能力，熟悉申辦者提供的試驗方案，國家藥監局在日常監督檢查的時候也要求研究者應掌握臨床試驗方案設計的原則，并會進行現場考核。

五是研究者應履行臨床試驗現場的主體職責與法律責任，規避法律風險。當前，根據臨床試驗相關法律法規對研究者的規制，可將責任風險分為行政責任、民事責任和刑事責任，臨床試驗風險發生后即隱藏著研究者法律法規責任的風險。比如，研究者將自己的醫院管理系統賬號給臨床協調員，將涉嫌患者隱私泄露，臨床協調員也將可能認定為無證行醫，醫院可能被認定為使用非衛生技術人員從事衛生技術工作；臨床試驗數據質量出了問題，研究者和機構將面臨整改、取消資質等行政處罰；如果研究者在臨床試驗過程中出現醫療事故或者醫療過失導致參與者受到損害，申辦者將不承擔賠償責任，那么，研究者將面臨民事賠償責任；如果臨床試驗數據存在不真實情況，按照相關法律規定，研究者或將面臨刑事處罰。

想爆料？請登錄《陽光連線》（ https://minsheng.iqilu.com/）、撥打新聞熱線0531-66661234或96678，或登錄齊魯網官方微博（@齊魯網）提供新聞線索。齊魯網廣告熱線0531-81695052，誠邀合作伙伴。