原標題：為罕見病構筑“醫有可?！狈雷o網

來源：人民政協報

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曉宇6歲那年，被確診患上一種罕見病——戈謝病。這種家族性糖脂代謝疾病伴隨她的成長，帶來的是生長發育遲緩和肝、腎、心臟等出現功能病變。像很多戈謝病患者一樣，曉宇自此走上尋醫問藥的道路，一家人的生活像脫軌的火車。直到2009年，她終于盼來了戈謝病特效藥在國內上市。只要用上藥，就能夠正常生活，可擺在眼前的現實卻是，如果正常治療按體重用藥，曉宇每年購藥費用超過100萬元。

2018年5月，國家衛生健康委員會等5部門聯合制定了《第一批罕見病目錄》，共涉及121種疾病，戈謝病被收錄其中。目前，浙江、上海、青島、寧夏等省區市已將戈謝病治療藥物納入政府醫療保障范圍。

受益于利好政策，曉宇及其家人下定決心進行治療，服藥后身體狀況明顯好轉。然而，由于戈謝病治療需要持續一生，且用藥劑量隨體重增長，足量用藥對她而言依然是奢望。面對持續的醫療支出，很多成人戈謝病患者像曉宇一樣，無法完全足量用藥，只能劑量減半，每月僅治療一次。

據統計，全球已知約7000種罕見病，在我國各類罕見病患者約有2000萬人，他們長期面臨著看病難、看病貴的困局?！?023中國罕見病行業趨勢觀察報告》顯示，由于診療不便、藥物獲得困難等原因，近1/3的患者尚未或從未接受治療。

“令人欣慰的是，我國對罕見病保障方面的政策不斷完善。在已被納入醫保目錄的45種藥物之外，今年1月，又有7種罕見病用藥新增進入2022國家醫保目錄，進一步減輕了罕見病患者用藥負擔。然而，僅靠醫保還不足以解決所有罕見病患者‘望藥興嘆’的問題。”全國政協委員，對外經濟貿易大學保險學院副院長孫潔呼吁，盡快構建可持續的罕見病診療生態及保障體系，讓罕見病患者盡快享受到“健康中國”戰略帶來的紅利。

為了進一步為罕見病患者“減負”，孫潔提出，可借鑒浙江、青島、江蘇等地經驗，鼓勵經濟條件好、保障水平高的地方探索建立省級罕見病專項基金。另外，還應當加強普惠型商業健康保險對罕見病的保障，將部分疾病負擔高、臨床需求迫切、臨床療效確切、醫保目錄尚不能覆蓋的罕見病藥品盡量全部納入普惠險保障范圍。

“設置并優化普惠險產品有關罕見病的保障責任，適當放寬既往癥的限制，優化免責條款的設置，為罕見病患者構筑起一張‘醫有可保’防護網?！睂O潔表示，這張“網”需要以政府為主導，民政、社會、醫保、商保、慈善等各方資源參與其中，建立多層次醫療保障體系，實現罕見病診治費用多方共付。

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