原標題：多方共助罕見病患者用藥需求

來源：人民政協報

原標題：多方共助罕見病患者用藥需求

來源：人民政協報

2月25日，在第16個“國際罕見病日”來臨之際，北京病痛挑戰公益基金會聯合相關機構發布《2023中國罕見病行業趨勢觀察報告》（簡稱《報告》），回顧梳理了我國罕見病在診斷、用藥、保障及創新服務等方面的發展，概述這一領域在過去面臨的問題和取得的進步，并對我國罕見病綜合服務體系提出展望。

罕見病目錄作為相關政策制定的重要參考依據，近年來在持續動態修訂增補中。《報告》顯示，截至目前，基于《第一批罕見病目錄》，103種藥物在我國上市，涉及47種罕見病；其中73種藥物納入醫保，涉及31種罕見病。

“我國罕見病患者用藥環境得到持續改善，但目錄外的高值藥保障仍是患者用藥的核心痛點。”北京病痛挑戰公益基金會信息研究總監郭晉川在解讀《報告》時表示，為解決罕見病的用藥可及問題，從國家到地方都作了大量探索，如醫保目錄動態調整、地方罕見病用藥保障機制新探索、公益慈善力量參與罕見病多層次保障等。

近年來，我國公益慈善力量為罕見病用藥保障作出了一系列努力：無論是單病種的患者組織，還是公益慈善基金會，都在試圖通過開展針對患者的援助項目，嘗試減輕患者的用藥負擔。同時，與“藥”有關的其他利益相關方，包括醫藥企業、醫療機構等，也在積極努力通過患者援助項目回應患者的用藥需求。

2018年，北京病痛挑戰公益基金會發起民間首個專注于罕見病患者綜合援助的服務體系——罕見病醫療援助工程，為罕見病病友提供資金援助、信息服務、教育就業支持等。截至2022年12月，項目累計援助金額2720余萬元，直接撥付援助款2239人次，涉及病種超210種。

此外，山西、山東、江蘇、浙江等地都已在北京病痛挑戰公益基金會等多方努力下，建成“多方共付”的罕見病支付模式。

《報告》中提到，隨著國家制度安排對地方罕見病保障政策的進一步規范，在新的政策環境下，地方政府積極探索罕見病用藥保障機制，著重針對未納入目錄的罕見病高值創新藥進行保障，一定程度上緩解了部分需要用罕見病高值藥患者的經濟負擔。

經過多年實踐，地方罕見病用藥保障機制逐漸形成以浙江、江蘇為代表的“專項基金”模式，以山東、四川成都為代表的“大病保險”模式，以廣東佛山為代表的“醫療救助”模式等具有代表性的地方保障模式。

《報告》建議，國家醫療保障部門探索采用基于基金風險或療效風險的風險共擔協議等創新型支付協議，將更多罕見病藥物納入我國基本醫療保障體系中。在醫保未能覆蓋部分罕見病“孤兒藥”的情況下，充分發揮商業健康險、相互保險等在罕見病群體中的保障功能。

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