原標(biāo)題：這款“孤兒藥”山東首仿過(guò)評(píng)上市，全國(guó)罕見(jiàn)病患兒看到希望

來(lái)源：大眾日?qǐng)?bào)

原標(biāo)題：這款“孤兒藥”山東首仿過(guò)評(píng)上市，全國(guó)罕見(jiàn)病患兒看到希望

來(lái)源：大眾日?qǐng)?bào)

10月21日，由山東魯南制藥研發(fā)生產(chǎn)的首個(gè)仿制藥海普益（鹽酸沙丙蝶呤片）成功上市，這款藥主要用于治療罕見(jiàn)病苯丙酮尿癥（PKU）。這讓全國(guó)罕見(jiàn)病患兒看到希望。

罕見(jiàn)病藥物向來(lái)以投資大、風(fēng)險(xiǎn)高，且難以收回成本著稱。上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬新華醫(yī)院顧學(xué)范教授介紹，苯丙酮尿癥是一種遺傳代謝疾病，患者因?yàn)槿狈野彼崃u化酶而無(wú)法正常代謝苯丙氨酸，給患者的身體健康帶來(lái)嚴(yán)重威脅。

上市會(huì)上，11歲的苯丙酮尿癥患者思穎同學(xué)講述了患病的經(jīng)歷：從出生那天開(kāi)始，她就不能喝媽媽的奶，不能嘗酸甜苦辣，不能吃普通的大米白面，大家稱之為“不食人間煙火的孩子”。

過(guò)去，9000塊錢一瓶的進(jìn)口藥是該類患者唯一的希望，但是由于原研藥“科望”撤市后，多次出現(xiàn)全國(guó)斷貨、斷供狀態(tài)，一度引發(fā)社會(huì)強(qiáng)烈關(guān)注，這對(duì)中國(guó)患者的用藥可及性造成了嚴(yán)重影響。

魯南制藥在了解我國(guó)患者用藥無(wú)法得到滿足的信息后，毅然立項(xiàng)研發(fā)本品。

研發(fā)過(guò)程中，魯南制藥海普益（鹽酸沙丙蝶呤片）取得三大項(xiàng)目創(chuàng)新，一是解決了微量輔料混合均勻度差的難題，二是攻克了混粉直壓可壓性差的技術(shù)瓶頸，三是取得了國(guó)內(nèi)首次制備穩(wěn)定的臨床生物樣品的重大突破。

歷時(shí)2年，魯南制藥海普益（鹽酸沙丙蝶呤片）成為首仿+首家過(guò)評(píng)的罕見(jiàn)藥品種。

10月21日，在中國(guó)罕見(jiàn)病聯(lián)盟成立五周年大會(huì)上，備受關(guān)注的海普益?（鹽酸沙丙蝶呤片）上市會(huì)在北京隆重舉行，上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬新華醫(yī)院顧學(xué)范教授擔(dān)任大會(huì)出席并致辭，北京大學(xué)第一醫(yī)院教授崔一民、楊艷玲，首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京兒童醫(yī)院教授王曉玲、中日友好醫(yī)院教授王琨蒂、北京大愛(ài)天使苯丙酮尿癥關(guān)愛(ài)中心會(huì)長(zhǎng)趙寧應(yīng)邀參加海普益?上市會(huì)啟動(dòng)儀式。

顧學(xué)范表示，魯南制藥能在了解我國(guó)患者用藥無(wú)法得到滿足的信息后，毅然立項(xiàng)研發(fā)本品，潛心鉆研，體現(xiàn)出強(qiáng)烈的社會(huì)責(zé)任感和擔(dān)當(dāng)。

上市會(huì)現(xiàn)場(chǎng)，魯南制藥集團(tuán)黨委書(shū)記、董事長(zhǎng)、總經(jīng)理張貴民為五個(gè)BH4D貧困兒童家庭現(xiàn)場(chǎng)通過(guò)基金會(huì)免費(fèi)贈(zèng)藥。

張貴民表示，海普益的上市，讓更多的患兒從“用得起藥”到“用得起好藥”早日正常吃飯，擺脫P(yáng)KU的困擾，同時(shí)彰顯了“造福社會(huì)，創(chuàng)造美好生活”的魯南大愛(ài)。

據(jù)了解，承擔(dān)社會(huì)責(zé)任，奉獻(xiàn)企業(yè)愛(ài)心，魯南制藥，一直在路上。自2015年起，魯南制藥攜手中國(guó)醫(yī)師協(xié)會(huì)，參與其發(fā)起的“融化漸凍的心”社會(huì)項(xiàng)目，成立“魯南制藥用愛(ài)解凍”專項(xiàng)援助基金，捐藥捐錢，力爭(zhēng)幫助更多漸凍癥患者，緩解病痛。如今，魯南制藥針對(duì)高苯丙氨酸血癥研制的仿制藥海普益鹽酸沙丙蝶呤片首仿獨(dú)家上市。

上市會(huì)上，罕見(jiàn)病患者及其家屬也表達(dá)了希望此類藥物盡快納入醫(yī)保的呼吁。

（大眾日?qǐng)?bào)客戶端記者 李麗 報(bào)道）

責(zé)任編輯： 張西可

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